Please use this identifier to cite or link to this item: http://hdl.handle.net/11422/28062

Type: Dissertação
Title: Efeito da inativação da superóxido dismutase 1 humana para a desregulação da glicólise aeróbica e seu impacto no desenvolvimento da esclerose lateral amiotrófica
Author(s)/Inventor(s): Paranhos, Luan de Holanda
Advisor: Eleutherio, Elis Cristina Araújo
Abstract: A esclerose lateral amiotrófica (ELA) causa a degeneração dos neurônios motores e das células gliais associadas. Astrócitos desempenham inúmeras funções de apoio aos neurônios, como a cooperação metabólica. Astrócitos produzem lactato, que é enviado aos neurônios para obtenção de energia através do processo de fosforilação oxidativa. Assim, os neurônios poupam glicose para a produção de NADPH, que auxilia na proteção contra o estresse oxidativo, e evitam a geração de subprodutos tóxicos da glicólise, como o agente glicante metilglioxal (MGO), cuja eliminação é deficiente em neurônios. A produção de lactato em astrócitos ocorre por glicólise aeróbica, um evento metabólico no qual a célula fermenta mesmo na presença de oxigênio. Isso ocorre porque a enzima piruvato desidrogenase (PDH) se encontra fosforilada e, portanto, inibida. Já foram observadas diversas alterações nos astrócitos em pacientes com ELA, algumas das quais podem estar diretamente relacionadas com essa cooperação metabólica, mostrando a importância de entender melhor seu mecanismo e regulação. Um possível candidato para sinalizar a fosforilação da PDH seria a Cu/Zn superóxido dismutase (SOD1). Entre suas inúmeras funções, foi demonstrado que a SOD1 participa da regulação da glicólise aeróbica na levedura Saccharomyces cerevisiae. Por conta disso, e da associação entre SOD1 e a ELA em casos familiares e esporádicos, o trabalho tem como objetivo analisar a capacidade da SOD1 humana de regular o processo de glicólise aeróbica e investigar possíveis impactos de alterações ligadas à ELA ao processo. No modelo de levedura, onde a SOD1 endógena foi substituída pela ortóloga humana, verificou-se que a forma selvagem da proteína humana regula a glicólise aeróbica como a de levedura, diferente de mutantes de SOD1 associadas à ELA e da levedura deficiente em SOD1. Verificou-se também que o efeito da SOD1 humana sobre a regulação da glicólise aeróbica envolve o nível de atividade da enzima e a fosforilação de PDH. Neste trabalho analisou-se o efeito da SOD1 sobre a regulação da glicólise aeróbica por três abordagens distintas: o efeito da deficiência em SOD1 usando a linhagem HEK293 Knockout – KO - SOD1, o efeito de danos na SOD1 usando a linhagem HEK293 WT após estresse por MGO, e o efeito de uma mutação na SOD1 usando culturas primárias de astrócitos obtidas de camundongos transgênicos expressando a SOD1 humana mutante G93A, encontrada em pacientes com ELA. De acordo com os resultados, tanto na HEK KO SOD1 quanto no astrócito de camundongo transgênico expressando SOD1 humana mutante, observou-se uma diminuição da capacidade fermentativa (aumento do consumo de oxigênio e diminuição das taxas de produção de lactato e consumo de glicose) associada à diminuição do nível de PDH fosforilada (e aumento da atividade PDH no modelo HEK), corroborando os resultados encontrados no modelo de levedura. Células da HEK293 WT estressadas com MGO apresentaram um aumento de atividade de PDH e uma diminuição de atividade de SOD1, entretanto, não foram observadas alterações metabólicas. Assim, usando diferentes modelos – levedura, linhagem de células humanas e cultura primária de astrócitos de camundongos – podemos concluir que deficiências na SOD1 humana (falta ou mutações) prejudicam a regulação do processo de glicólise aeróbica, o que pode estar relacionado ao desenvolvimento da ELA.
Abstract: Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) causes the degeneration of motor neurons and associated glial cells. Astrocytes perform numerous neuron support functions, such as metabolic cooperation. Astrocytes produce lactate, which is sent to neurons for energy production through the oxidative phosphorylation pathway. Thus, neurons spare glucose for the production of NADPH, which helps protect against oxidative stress and prevent the generation of toxic by-products of glycolysis, such as the glycating agent methylglyoxal (MGO), whose elimination is deficient in neurons. Lactate production in astrocytes occurs through aerobic glycolysis, a metabolic process in which cells ferment even in the presence of oxygen. This occurs because the enzyme pyruvate dehydrogenase (PDH) is phosphorylated and therefore inhibited. Several changes have been observed in astrocytes in ALS patients, some of which may be directly related to this metabolic cooperation, highlighting the importance of better understanding its mechanism and regulation. A possible candidate for signalling PDH phosphorylation would be Cu/Zn superoxide dismutase (SOD1). Among its numerous functions, SOD1 has been shown to participate in the regulation of aerobic glycolysis in the yeast Saccharomyces cerevisiae. Because of this, and the association between SOD1 and ALS in familial and sporadic cases, this study aims to analyze the ability of human SOD1 to regulate aerobic glycolysis and investigate the possible impact of ALS-related alterations on this process. In a yeast model, where endogenous SOD1 was replaced by the human ortholog, the WT human protein was found to regulate aerobic glycolysis in the same manner as yeast, unlike ALS-associated SOD1 mutants and SOD1-deficient yeast. The effect of human SOD1 on the regulation of aerobic glycolysis was also found to involve the enzyme's activity level and PDH phosphorylation. In this work, we analyzed the effect of SOD1 on the regulation of aerobic glycolysis using three distinct approaches: the effect of SOD1 deficiency using the HEK293 knockout (KO) strain; the effect of SOD1 damage by stressing HEK293 WT with MGO; and the effect of a SOD1 mutation using primary cultures of astrocytes obtained from transgenic mice expressing the G93A mutant human SOD1, found in ALS patients. According to the results, both in HEK KO SOD1 and in astrocytes from transgenic mice expressing mutant human SOD1, a decrease in fermentative capacity was observed (increased oxygen consumption and decreased rates of lactate production and glucose consumption). This was associated with a decrease in the level of phosphorylated PDH (and an increase in PDH activity in the HEK model), corroborating the results found in the yeast model. HEK293 WT cells stressed with MGO showed increased PDH activity and decreased SOD1 activity; however, no metabolic changes were observed. Thus, using different models—yeast, human cell lines, and primary mouse astrocyte cultures—we can conclude that deficiencies in human SOD1 (lack or mutations) impair the regulation of aerobic glycolysis, which may be related to the development of ALS.
Keywords: Glicólise aeróbica
SO1 (Superóxido Dismutase 1)
Esclerose Lateral Amiotrófica
Astrócito
PDH (Piruvato Desidrogenase)
Subject CNPq: CNPQ::CIENCIAS BIOLOGICAS::BIOQUIMICA
CNPQ::CIENCIAS EXATAS E DA TERRA::QUIMICA
Program: Programa de Pós-Graduação em Bioquímica
Production unit: Instituto de Química
Publisher: Universidade Federal do Rio de Janeiro
Issue Date: 2025
Publisher country: Brasil
Language: por
Right access: Acesso Aberto
Citation: PARANHOS, Luan de Holanda. Efeito da inativação da superóxido dismutase 1 humana para a desregulação da glicólise aeróbica e seu impacto no desenvolvimento da esclerose lateral amiotrófica. 2025. 72 f. Dissertação (Mestrado em Bioquímica) - Instituto de Química, Universidade Federal do Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 2025.
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